Diabetul - organe afectate
Un tratament experimental bazat pe celule stem a reușit să elimine complet nevoia de insulină în cazul a 10 din cei 12 pacienți care sufereau de cea mai severă formă de diabet de tip 1.
Rezultatele acestui studiu, prezentate recent la reuniunea anuală a Asociației Americane de Diabet și publicate în The New England Journal of Medicine, oferă speranță concretă pentru pacienții afectați grav de această boală autoimună.
Tratamentul, numit „zimislecel”, este dezvoltat de compania Vertex Pharmaceuticals din Boston și constă într-o perfuzie unică de celule stem transformate în celule insulare pancreatice – acele celule care, în mod normal, reglează nivelul glicemiei în sânge prin secreția de insulină. După perfuzie, aceste celule s-au stabilit în pancreas și au început să funcționeze normal, înlocuind celulele distruse de sistemul imunitar al pacientului.
Rezultatele au fost impresionante: la un an de la administrarea tratamentului, 10 pacienți nu mai aveau nevoie deloc de insulină, iar ceilalți doi necesitau doze mult mai mici. Mai mult, în decurs de trei luni de la perfuzie, au dispărut și episoadele de hipoglicemie severă, o complicație periculoasă a diabetului de tip 1, caracterizată prin lipsa semnalelor de avertizare înainte de scăderea glicemiei.
Această formă severă de diabet afectează aproximativ 30% dintre pacienții cu diabet de tip 1. Pentru aceștia, viața de zi cu zi este plină de riscuri: scăderi bruște ale glicemiei pot duce la pierderea cunoștinței, convulsii sau chiar deces.
Tratamentul cu zimislecel le-ar putea oferi acestor pacienți o șansă reală la o viață normală, fără injecții zilnice de insulină și fără teama constantă de colaps metabolic.
Totuși, tratamentul vine cu un compromis major: pacienții trebuie să ia toată viața medicamente imunosupresoare, pentru a preveni respingerea celulelor infuzate de către propriul sistem imunitar. Aceste medicamente, deși mai blânde decât cele folosite în transplanturile de organe, pot crește riscul de infecții și, pe termen lung, chiar de cancer. De aceea, zimislecel nu este destinat pacienților cu forme mai ușoare de diabet, ci doar celor pentru care riscurile bolii depășesc riscurile tratamentului.
Există mai mult de zece tipuri de diabet, dar cele mai frecvente sunt tipul 1 și tipul 2.
Diabetul de tip 1 este o afecțiune autoimună în care sistemul imunitar al corpului atacă și distruge celulele din pancreas care produc hormonul insulină. Aceasta duce la producerea unei cantități foarte mici de insulină (sau deloc). Insulina este importantă pentru transportul glucozei din sânge în celule pentru a fi utilizată ca energie, motiv pentru care persoanele cu diabet de tip 1 au nevoie zilnic de medicamente cu insulină. Diabetul de tip 1 apare de obicei la copii sau tineri.
Diabetul de tip 2 nu este o afecțiune autoimună. În schimb, apare atunci când celulele corpului devin rezistente la insulină în timp, iar pancreasul nu mai poate produce suficientă insulină pentru a depăși această rezistență. Spre deosebire de diabetul de tip 1, persoanele cu diabet de tip 2 produc încă o anumită cantitate de insulină.
Acest tratament este rezultatul a peste 25 de ani de cercetare. A început cu biochimistul Doug Melton de la Harvard, care și-a dedicat cariera găsirii unui leac pentru copiii săi, amândoi diagnosticați cu diabet de tip 1. După două decenii de experimente și investiții de zeci de milioane de dolari, echipa sa a reușit să descopere formula necesară pentru a transforma celulele stem în celule producătoare de insulină. Descoperirea a fost preluată de Vertex, care a dus terapia în faza clinică.
Primul pacient tratat a fost Brian Shelton, un poștaș care suferea de căderi frecvente ale glicemiei. După perfuzie, a renunțat complet la insulină. Din păcate, el a decedat la scurt timp, din cauze considerate independente de tratament.
Rezultatele sunt promițătoare, însă studiile vor continua, iar Vertex intenționează să depună o cerere oficială de aprobare a tratamentului la FDA în cursul anului viitor.
Dacă zimislecel va trece de toate etapele necesare, ar putea deveni primul tratament care nu doar controlează diabetul de tip 1, ci îl vindecă efectiv – cel puțin în cazul formelor severe. Rămâne de văzut dacă știința va putea oferi o variantă sigură și pentru restul pacienților care trăiesc cu această boală cronică.
