Scientia

De două decenii, oamenii de ştiinţă au încercat să îndeplinească promisiunea că terapia cu celule stem va trata boli ca Parkinson, Alzheimer şi multe altele. Care este stadiul la care se află biologia astăzi privind folosirea celulelor stem? Citiţi acest articol.

Ultimul scop al terapiei cu celule stem este acela de a fi capabilă de a recolta celule sănătoase de la un pacient, reprogramarea acestora în celule stem şi diferenţierea lor în tipul de celule necesar pacientului. "Acest scenariu, care părea o fantezie acum câţiva ani, este acum foarte aproape de realitate", conform lui Rudolf Jaenisch, profesor de biologie, care a vorbit recent cu prilejul simpozionului organizat pentru acordarea premiului anual James R. Killian. Acest premiu, care îşi are începuturile în anul 1971, înfiinţat ca un omagiu pentru cel de-al zecelea preşedinte MIT, recompensează realizări profesionale extraordinare ale unui membru MIT.

Jaenisch, membru fondator al Institutului Whitehead pentru Cercetare Biomedicală şi pionier în biologia celulelor stem, şoarecele transgenic, clonarea mamiferelor şi medicina regenerativă, a vorbit despre ultimele sale cercetări: reprogramarea celulelor stem şi potenţialul acestei metode de a trata boli ale omului.

Rudolf Jaenisch
Foto: ManYan Lam

Celulele stem, care sunt în mod normal găsite în embrioni, au potenţialul de a deveni orice tip de celulă, o abilitate denumită pluripotenţă. Cercetătorii speră să se folosească de această capacitate a celulelor stem pentru a crea un nou ţesut în scopul vindecării unei plaje largi de boli. De exemplu, celule nervoase noi ar putea fi create pentru pacienţii suferind de Parkinson ori noi celule, producătoare de insulină, ar putea fi transplantate în organismul diabeticilor.

În ultimii ani, oamenii de ştiinţă au arătat că celule ale corpului, cum ar fi celulele pielii, pot, deveni pluripotente, printr-un proces denumit reprogramare.

Unul dintre paşii importanţi făcuţi pentru a învăţa cum să reprogrameze celulele a fost acela al descoperirii importanţei controlului epigenomic, a mai spus Jaenisch. Fiecare celulă în organism are acelaşi ADN, dar ADN-ul diferitelor tipuri de celule este "decorat" cu molecule care previn ori ajută exprimarea genelor. Astfel se determină care gene ale celulei sunt luate în considerare, un fenomen asemănător  cu folosirea punctuaţiei şi a spaţiilor dintre cuvinte, care permite citirea unui text.

În majoritatea celulelor adulte, genele care permit pluripotenţa sunt blocate. Cu toate acestea, în anul 2006 cercetătorii de la Universitatea din Kyoto au arătat că pluripotenţa poate fi reactivată în celulele şobolanilor prin adăugarea a patru gene, cunoscute sub numele următoare: Oct4, Sox2, Kif4 şi c-Myc. Aceste gene au iniţiat un lung şi complex proces care remodelează epigenomul celulei, permiţându-i să aibă active toate genele necesare pentru pluripotenţă.

La început, unii oameni au fost sceptici vizavi de aceste rezultate, dar trei alte grupuri de cercetători au reuşit acelaşi lucru în termen de un singur an, inclusiv grupul lui Jaenisch, "electrizând cercetarea în domeniu", conform aceluiaşi biolog.

Folosirea celulelor reprogramate pentru a trata boli va duce la eliminarea riscurilor apărute astăzi prin folosirea celulelor stem embrionare, şi anume faptul că aceste celule provoacă în multe cazuri un răspuns de respingere din partea sistemului imunitar.

Jaenish a menţionat că există totuşi trei mari provocări în faţa folosirii în terapie a celulelor stem induse (adică cele care se pot diferenţia după necesitate). Întâi, este nevoie ca cercetătorii să găsească o modalitate de a induce pluripotenţa fără a folosi virusuri pentru executarea reprogramării genelor. Sunt în desfăşurare încercări de a folosi proteine ori diverse substanţe pentru a reprograma celulele.

Un al doilea obstacol este reprezentat de dificultatea integrării noilor gene în ADN-ul uman, mult mai dificil decât în cazul şoarecilor. În laboratorul lui Jaenisch se lucrează la o modalitate de a insera genele cu ajutorul unor enzime care pot fi proiectate pentru a tăia ADN-ul uman în anumite locuri.

O ultimă provocare o reprezintă găsirea unei căi pentru crearea de celule stem induse din sângele uman, ca un înlocuitor pentru celulele pielii folosite actualmente. Astfel s-ar înlesni efortul de a dezvolta tratamente individualizate, pentru fiecare pacient.

Articolul reprezintă traducerea acestui articol, de pe site-ul MIT, cu acordul editorului.